7. augustil teatas Riikliku Meditsiinitoodete Administratsiooni (NMPA) Ravimihindamise Keskus (CDE), et PA3-17 süstimine on esitatud läbimurdelise ravi nimekirja lisamiseks täiskasvanud patsientide raviks, kellel on retsidiveerunud/refraktaarne T-rakuline äge lümfoblastne leukeemia/lümfoom (r/r T-ALL/LBL).
Praegu otsivad Hiinas patsiente uute vähivastaste tehnoloogiate kliinilistes uuringutes. Uute ravimite ja tehnoloogiate konsultatsiooniks võite pöörduda Pekingi Lõunaregiooni onkoloogiahaigla rahvusvahelise osakonna poole.
Telefoninumber：4008803716
WeChati ID: 17801183037
E-post:myimmnet@163.com
Retsidiveerunud/refraktaarse T-lümfoblastse leukeemia/lümfoomiga (r/r T-ALL/LBL) patsientidele avaldub kliiniliselt kiire haiguse progresseerumine, halb prognoos ja ravivõimaluste puudumine. Praegu kiitis FDA 2005. aastal heaks ainult Nailabine'i T-ALL/LBL patsientide raviks, kes ei reageerinud vähemalt kahele keemiaravi raviskeemile või kellel tekkis pärast ravi retsidiiv, kusjuures objektiivse ravivastuse määr (ORR) oli 31% ja täieliku remissiooni (CR) 23%. Seetõttu on tungiv vajadus välja töötada teisi tõhusaid meetodeid. Lisaks ekspressioonile normaalsetes T- ja NK-rakkudes ning ekspressiooni puudumisele teistes koerakkudes ekspresseerub CD7 kõrgelt T-ALL/LBL-rakkudes. Seetõttu peetakse CD7-t potentsiaalseks sihtmärgiks CAR-T-ravi väljatöötamiseks T-ALL/LBL-i raviks. Väljakutseks on aga vältida CD7 ekspressioonist T-rakkudes põhjustatud vennatappu. Teadlased töötasid välja CD7 nanoantikehadel põhineva CAR-T-rakkude süsti, mida nimetatakse PA3-17 süstiks, blokeerides CD7 molekuli ekspressiooni T-rakkude pinnal anti-CD7 valgu ekspressiooni blokaatori (PEBL) abil.
PA3-17 süsti I faasi kliinilise uuringu pikaajalise jälgimise andmeid retsidiveerunud/refraktaarse T-rakulise ägeda lümfoblastse leukeemia/lümfoomi (R/R T-ALL/LBL) raviks esitleti rahvusvaheliselt autoriteetsel akadeemilisel konverentsil EHA 2025.
19. veebruari 2025. aasta seisuga oli uuringusse kaasatud kokku 13 patsienti (3 patsienti 1., 2. ja 3. annuse rühmas, 4 patsienti RP2D rühmas), kes kõik said ühekordse PA3-17 süsti infusiooni ja läbisid 28-päevase annust piirava toksilisuse (DLT) hindamise. RP2D määrati farmakokineetika, ohutuse ja efektiivsuse põhjal 2 × 10⁶ CAR-T/kg peale seda annust. DLT-sid ei esinenud ja maksimaalset talutavat annust (MTD) ei saavutatud. Tsütokiinide vabanemise sündroomi (CRS) esinemissagedus oli 84,6% (G3: 23,1%, G4-d ei esinenud), samas kui immuunsüsteemi efektorrakkudega seotud neurotoksilisuse sündroom (ICANS) piirdus G1-2-ga (15,4%). Efektiivsusandmed näitasid, et parim objektiivne ravivastuse määr (ORR) oli 84,6% (11/13) ja 76,9% (10/13) saavutas täieliku remissiooni/täieliku remissiooni mittetäieliku rakkude arvu taastumisega (CR/CRi). Tähelepanuväärne on see, et 69,2%-l (9/13, 8 patsienti CR) säilis ravivastus 3 kuu möödudes, kusjuures 50,0%-l (4/8) säilis CR > 15 kuud pärast infusiooni ilma järgneva tüvirakkude siirdamiseta (SCT) ning kahel neist olid 21 kuu möödudes endiselt tuvastatavad CAR-T-rakud. Tähelepanuväärne on see, et üks eelnevalt tugevalt ravitud patsient [eelnev vereloome tüvirakkude siirdamine (HSCT), ulatuslik haigus > 7 cm] saavutas CR 28. päevaks ja teise HSCT 6 kuu möödudes.
PA3-17 süst näitas head talutavust, sügavat ja püsivat kliinilist aktiivsust tugevalt eelnevalt ravitud r/r T-ALL/LBL patsientidel, kusjuures 50% CR patsientidest jäid 1 aasta möödudes ellu või/ja progresseerumiseta.
Praegu otsivad Hiinas patsiente uute vähivastaste tehnoloogiate kliinilistes uuringutes. Uute ravimite ja tehnoloogiate konsultatsiooniks võite pöörduda Pekingi Lõunaregiooni onkoloogiahaigla rahvusvahelise osakonna poole.
Telefoninumber：4008803716
WeChati ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Postituse aeg: 13. august 2025