RD13-02 on universaalne CAR-T-rakkude toode, mis on suunatud tervetelt doonoritelt pärinevale CD7-le ja on ette nähtud retsidiveerunud või refraktaarse T-rakulise ägeda lümfoblastse leukeemia/lümfoomi (T-ALL/LBL) raviks. See on geneetiliselt modifitseeritud, et vältida vennatappu, transplantaadi-peremehe vastu suunatud haigust (GvHD) ja peremeesorganismi-peremehe vastu suunatud äratõukereaktsiooni (HvG), suurendades samal ajal kasvajavastast aktiivsust. RD13-02 saab valmistada ühe partiina mitme inimese jaoks, saavutades CAR-T-rakkude teraapiat vajavate patsientide jaoks „valmisvalmis“ võimekuse.
7. novembril 2024 teatas Bioheng Therapeutics, et esitleb oma universaalse CAR-T-rakkude toote RD13-02, mis on suunatud CD7-le retsidiveerunud/refraktaarse (R/R) T-ALL/LBL-i patsientide ravis, uusimaid I faasi kliinilisi andmeid suulise ettekande vormis 66. Ameerika Hematoloogiaühingu (ASH) aastakoosolekul. Konverents toimub 7.–10. detsembrini 2024 San Diegos, USAs.
Tulemused: 1. augusti 2024 seisuga oli uuringusse kaasatud kokku 18 R/R T-ALL/LBL-iga patsienti (13 ALL, 5 LBL), kelle mediaanvanus oli 33,5 aastat (vahemikus 11–67). Eelnevate ravikuuride mediaan oli 2 (vahemikus 1–5) ja 4 patsiendil oli enne uuringusse kaasamist eelnev allo-HSCT. Luuüdi blastide mediaanosakaal oli 71% (vahemikus 6–90%) 18 patsiendi seas, kellest 9-l (6 ALL, 3 LBL) esines ekstramedullaarne kaasatus. Ühegi annusetaseme korral ei täheldatud annust piiravat toksilisust ega neurotoksilisust, esines ainult üks 1. astme GvHD juhtum. Tsütokiinide vabanemise sündroom (CRS) oli hallatav, enamik juhtumeid olid kerged (1. aste, n = 10; 2. aste, n = 5; 3. aste, n = 3). Mistahes astme infektsioone esines 13 (72%) patsiendil (≥Gr3 2 [11%] patsiendil). Kuna Gr3 CRS esines ühel patsiendil nii DL2 kui ka DL3 tasemel, määrasid uurijad DL1 annuseks laiendusdoosi, keskendudes esmajoones ohutusele ja efektiivsusele. Annuse laiendamise ajal suri üks patsient tuumorilüüsi sündroomi tõttu 20. päeval pärast infusiooni.
Esialgsel 28-päevasel hindamisel pärast infusiooni saavutas 17 hinnatavast patsiendist 14 CR/CRi. Teiseks kuuks pärast infusiooni saavutas CR/CRi veel kaks patsienti, kusjuures CR/CRi määr oli 94% (16/17). CR/CRi-ga patsientidest saavutas 100% voolutsütomeetria analüüsi abil minimaalse jääkhaiguse (MRD) negatiivse staatuse. CAR-T-rakkude mediaanne Cmax perifeerses veres oli qPCR abil 1 863 601 koopiat/μg genoomse DNA-d (vahemikus 275 044 kuni 3 763 587), kusjuures pikim kestus ületas 90 päeva.
Kokkuvõte: RD13-02, universaalne CAR-T toode, näitas R/R CD7 T-ALL/LBL ravis hallatavat ohutusprofiili ja suuremat efektiivsust. Märkimisväärne oli, et 100% CR/CRi patsientidest saavutasid MRD-negatiivse staatuse, mis pakkus patsientidele kiiremaid ravivõimalusi.
Praegu on Hiinas käimas palju teisi CAR-T kliinilisi uuringuid ja otsitakse patsiente. Uute ravimite ja tehnoloogiate konsultatsiooniks võite pöörduda Pekingi Lõunaregiooni onkoloogiahaigla rahvusvahelise osakonna poole.
Telefoninumber：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Viited
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Postituse aeg: 03. dets 2024